Pour la première fois, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé un médicament qui peut retarder le développement du diabète de type 1.
Le médicament intraveineux, le teplizumab-mzwv (Tzield), est destiné aux adultes et aux enfants de 8 ans et plus qui présentent un risque élevé de diabète de type 1 mais qui n’ont pas encore été diagnostiqués avec la maladie et qui ne sont pas encore devenus dépendants des injections d’insuline. Tzield fait partie d’une nouvelle famille de médicaments qui ralentissent l’attaque du système immunitaire contre les cellules productrices d’insuline dans le pancréas, qui est la cause sous-jacente du diabète de type 1.
« L’approbation d’aujourd’hui d’une thérapie de première classe ajoute une nouvelle option de traitement importante pour certains patients à risque », a déclaré John Sharretts, MD, directeur de la division du diabète, des troubles lipidiques et de l’obésité au Center for Drug de la FDA. Évaluation et recherche, dans un déclaration. « Le potentiel du médicament à retarder le diagnostic clinique du diabète de type 1 peut offrir aux patients des mois, voire des années, sans le fardeau de la maladie. »
Dans le diabète de type 1, le pancréas cesse de fabriquer suffisamment d’insuline, une hormone chargée d’aider l’organisme à convertir les sucres des aliments que nous consommons en énergie. Sans insuline, les sucres s’accumulent dans la circulation sanguine, une condition qui, sans traitement, peut entraîner de graves complications comme les maladies cardiaques, l’insuffisance rénale, les amputations et la cécité. Les personnes atteintes de diabète de type 1 ont besoin d’un traitement à vie avec des injections d’insuline ou une pompe à insuline.
Selon l’American Diabetes Association, la plupart des personnes qui développent un diabète de type 1 hériter facteurs de risque des deux parents. Les personnes dont un parent ou un frère atteint de diabète de type 1 peuvent subir des tests sanguins pour voir si leur corps commence à attaquer les cellules productrices d’insuline dans le pancréas. Une fois que ces attaques sont en cours, les gens développent presque toujours un diabète de type 1 et ont besoin d’injections d’insuline, mais le rythme de cette progression varie.
Tzield peut ralentir la progression chez les personnes atteintes de ce qu’on appelle la maladie de stade 2. Selon Université Emoryil ne s’agit pas encore d’un diabète de type 1 à part entière nécessitant un traitement à l’insuline, mais les personnes atteintes de la maladie de stade 2 ont des cellules productrices d’insuline endommagées dans le pancréas et une glycémie anormale.
La FDA a approuvé Tzield sur la base d’un essai clinique avec 76 patients atteints de la maladie de stade 2. Dans cet essai, les scientifiques ont assigné au hasard des participants pour recevoir des perfusions quotidiennes de Tzield ou un placebo pendant 14 jours.
Après une période de suivi médiane de 51 mois, 45 % des patients du groupe Tzield ont développé un diabète de type 1, contre 72 % avec le placebo.
Le temps moyen de progression vers le diabète de type 1 était également deux fois plus long avec Tzield – 50 mois contre 25 mois dans le groupe placebo.
En particulier pour les enfants à haut risque de diabète de type 1, retarder ce diagnostic de plusieurs années peut être crucial pour leur donner le temps de devenir plus matures et capables de naviguer dans la vie quotidienne avec cette maladie.
« Un retard dans l’apparition du diabète de type 1 aura un impact considérable sur la vie quotidienne des personnes à risque de diabète, de leurs familles et de l’ensemble du système de santé », a déclaré Aaron Kowalski, PhD, directeur général de Juvenile Diabetes. Fondation de recherche, dans un déclaration après que la FDA a approuvé Tzield.
« Cela les libérerait du fardeau et du stress constants de la surveillance de la glycémie et de l’administration d’insuline », a déclaré le Dr Kowalski. « Cela les libérerait de l’inquiétude et de la peur des complications à court et à long terme, tout en leur donnant l’opportunité d’en apprendre davantage sur la gestion de la maladie. »
Les effets secondaires les plus courants de Tzield comprennent une diminution des taux de globules blancs, des éruptions cutanées et des maux de tête, a déclaré la FDA. Les effets secondaires plus rares et plus graves comprennent les infections, l’interférence avec les vaccinations infantiles de routine et ce que l’on appelle le syndrome de libération de cytokines – lorsque le système immunitaire peut s’emballer et provoquer de la fièvre, des courbatures et une défaillance des organes.
L’approbation a été différé par la FDA en juillet 2021 lorsque les régulateurs ont demandé plus d’informations sur la façon dont le corps réagit au médicament. Il a de nouveau été reporté en juin 2022 car la FDA a prolongé sa période d’examen du médicament, car son développeur Provention Bio dit à l’époque.
