Cela démarre souvent sans donner de signes particuliers. Mais petit à petit, ça progresse. Ainsi, la moelle osseuse, qui représente la production centrale des cellules sanguines, est remplacée par du tissu fibreux. Sa structure est donc bouleversée. Et surtout, la production normale de cellules sanguines est altérée, des globules rouges aux blancs en passant par les plaquettes. La myélofibrose est évidemment une maladie chronique.
Cela commence à un stade précoce, ou pré-fibrotique, car la fibrose médullaire n’est pas encore présente. Mais à un stade avancé, une fibrose médullaire apparaît et des cellules souches immatures s’échappent de la moelle osseuse. Ceux-ci, par le sang, atteignent la rate et le foie, où ils s’accumulent.
Habituellement, lorsque la maladie survient, les altérations typiques sont déjà présentes : en plus de la fibrose, entre autres, l’hypertrophie de la rate et l’anémie. Au fil du temps, cela nécessite des transfusions régulières. Mais les recherches progressent. Et la possibilité de les limiter augmente.
Kit d’identification de la maladie
La myélofibrose est un cancer du sang qui touche la moelle osseuse. Parmi les néoplasmes myéloprolifératifs techniquement définis comme Philadelphie négatifs, il est considéré comme le plus agressif. En Italie, on estime qu’environ 900 nouveaux cas sont enregistrés chaque année et l’incidence la plus élevée est enregistrée entre 60 et 70 ans, âge auquel la plupart des gens sont encore professionnellement actifs.
« Nous parlons d’une pathologie – explique Francesco Passamonti, directeur de la Structure Complexe d’Hématologie de la Polyclinique de Milan et professeur d’hématologie à l’Université de Milan – qui peut s’aggraver plus ou moins lentement sur plusieurs années avec des modalités variables selon le patient.
Généralement, la phase initiale consiste en des lésions de la structure de la moelle osseuse. On l’appelle phase précoce ou pré-fibrotique, car la fibrose médullaire n’est pas encore présente. Cependant, dans la phase avancée, la fibrose médullaire augmente avec la migration des cellules souches de la moelle vers le sang périphérique et leur nidification dans la rate, le foie et d’autres organes.
Habituellement, lorsque la maladie survient, les changements cliniques typiques tels que l’anémie, l’hypertrophie de la rate et les symptômes systémiques (fièvre, sueurs nocturnes, perte de poids) sont déjà présents. Dans certains cas (environ 10 sur 100), la myélofibrose peut évoluer vers une maladie plus grave : la leucémie myéloïde aiguë. »
Comment lutter contre l’anémie
Environ 40 % des patients atteints de myélofibrose présentent une anémie modérée à sévère au moment du diagnostic, mais presque tous la développeront au cours de la maladie.
Mais les recherches montrent que la situation peut changer. Et il y a des patients pour le prouver. « Nous avons atteint une étape importante : avec un médicament (momelotinib), nous avons réussi à améliorer les niveaux d’hémoglobine, en redonnant aux patients leur indépendance et leur vie quotidienne – intervient Elena Rossi, Associée en Hématologie, Université Catholique du Sacré-Cœur de Rome, directrice de l’Hôpital de Jour d’Hématologie de la Polyclinique Gemelli, en commentant l’histoire d’un patient. Cette condition nécessite des soins de soutien supplémentaires, y compris des transfusions ».
Soyons clairs: c’est une étape gagnante que « nous accueillons avec plaisir, conscients que la myélofibrose reste une maladie grave et qu’il est nécessaire de poursuivre la recherche, avec des solutions innovantes, qui impliquent le momelotinib lui-même – dit l’expert ».
Comment faire face à la maladie
« La seule thérapie actuellement potentiellement capable de guérir – ajoute Passamonti – est la greffe de moelle osseuse, mais elle est réservée à un faible pourcentage de patients, généralement âgés de moins de 70 ans, en raison de la complexité et des risques qui y sont associés.
Le traitement de base de la myélofibrose est représenté par des médicaments de la famille des inhibiteurs de JAK. Comparé aux autres inhibiteurs de JAK déjà utilisés, le momélotinib, administré par voie orale une fois par jour, a montré un impact favorable sur l’anémie ainsi que sur la splénomégalie et ses symptômes. Cela réduit également considérablement le fardeau transfusionnel, résolvant ainsi un problème clinique majeur.
« Les nouvelles données présentées au dernier congrès européen d’hématologie à Milan – poursuit Rossi – ont mis en évidence l’importance d’intervenir précocement en cas d’anémie pour maximiser les bénéfices cliniques. En particulier, l’atteinte de niveaux d’hémoglobine supérieurs à 10 grammes par décilitre a été associée à une plus grande survie globale. Les études confirment également un bénéfice sur le pronostic des patients, pour ceux qui parviennent à l’indépendance des transfusions associées ou non au contrôle de la splénomégalie ».
