Le 17 février, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a donné son feu vert au pegcetacoplan, qui sera commercialisé sous le nom de Syfovre, apportant un nouvel espoir aux personnes atteintes d’atrophie géographique (AG), également connue sous le nom de dégénérescence maculaire sèche avancée.
Selon le Centres de contrôle et de prévention des maladies (CDC) . Environ 15 pour cent passeront plus tard aux stades menaçant la vision connus sous le nom d’atrophie géographique et de DMLA humide ou néovasculaire.
« L’atrophie géographique affecte environ un million de personnes aux États-Unis et des millions d’autres dans le monde », déclare Eleanor M. Lad, MD, PhD professeur agrégé d’ophtalmologie au Duke University Eye Center de Morrisville, en Caroline du Nord.
Tous les stades de la DMLA devraient augmenter à mesure que la partie âgée de la population augmente. Le Les Nations Unies estime que 1,5 milliard de personnes auront 65 ans et plus dans le monde d’ici 2050, soit un doublement par rapport aux 703 millions de 2019.
Les stratégies de prévention et de traitement ont, à des degrés divers, ralenti la DMLA précoce et prévenu la cécité dans la DMLA humide, mais les personnes atteintes de DMLA sèche avancée – atrophie géographique – ne comptent actuellement que sur une attente vigilante.
« C’est frustrant de voir ces patients perdre du terrain sans pouvoir faire quoi que ce soit pour arrêter la maladie, mais je suis très optimiste sur le fait que ce médicament va changer cela », déclare David Boyer, M.D. , professeur clinicien adjoint d’ophtalmologie à la Keck School of Medicine de l’Université de Californie du Sud à Los Angeles. Le Dr Boyer est également chercheur consultant pour Apellis Pharmaceuticals, qui a développé le médicament nouvellement approuvé.
Qu’est-ce que la DMLA sèche ?
La DMLA sèche survient lorsque des amas de débris cellulaires appelés drusen s’accumulent dans la rétine, provoquant une inflammation. La maladie précoce ne présente aucun symptôme mais est facilement détectable lors d’un examen oculaire de routine par observation directe de l’intérieur de l’œil.
Des suppléments spéciaux, appelés AREDS 2, sont suggérés pour ralentir l’évolution de la DMLA sèche intermédiaire. Ces vitamines incorporent des niveaux élevés de lutéine, de zéaxanthine, de cuivre, de zinc, de vitamine C et de vitamine E, reflétant les substances naturelles présentes dans la macula, qui est le centre de la rétine.
À mesure que les drusen augmentent en taille et en nombre, la maladie évolue vers une DMLA sèche avancée, dans laquelle les lésions compromettent de plus en plus le champ visuel. Ces lésions s’étendent souvent en plaques plus grandes qui prennent l’apparence d’une carte, donnant son nom à l’atrophie géographique.
« Les lésions donnent à la rétine l’impression que quelqu’un a pris un emporte-pièce et a retiré des morceaux de la rétine », explique Boyer.
L’atrophie géographique peut se produire seule ou peut coexister avec la DMLA humide, où les vaisseaux sanguins instables ont tendance à laisser s’écouler du sang ou du liquide dans l’œil. L’atrophie géographique et la DMLA humide sont des conditions menaçant la vision.
« Actuellement, un nombre presque égal de personnes atteintes de DMLA sèche développeront une atrophie géographique ou une DMLA humide, mais toutes les personnes atteintes d’atrophie géographique ne perdront pas la vision », déclare Boyer.
Avec l’approbation en 2006 par la FDA d’une nouvelle classe de médicaments anti-VEGF (facteur de croissance de l’endothélium vasculaire), la DMLA humide est passée d’une cause mondiale majeure de cécité à une maladie essentiellement traitable.
Le plan de traitement de l’atrophie géographique
Comme les médicaments anti-VEGF pour la DMLA humide, Syfovre est administré par injection directe dans l’œil. Il a été testé une fois par mois ou une fois tous les deux mois pendant 24 mois, et les deux schémas de traitement ont montré une réduction cliniquement significative de la croissance des lésions. De plus, les effets positifs du pegcetacoplan se sont accrus avec le temps.
« En diminuant l’inflammation dans l’atrophie géographique, cela peut empêcher les progrès futurs et, théoriquement, fonctionnera de mieux en mieux avec le temps », explique le Dr Lad.
Pegcetacoplan est le premier médicament à utiliser la thérapie C3 ciblée pour diffuser la « cascade du complément » nocive à trois volets déclenchée par l’atrophie géographique, une réponse physiologique qui attaque et détruit les tissus sains. En 2022, des résultats prometteurs obtenus dans des essais cliniques et une pénurie d’effets secondaires nocifs ont valu à Apellis une désignation accélérée pour l’approbation de la FDA.
« Dans des études de phase 3 portant sur plus de 1 200 patients, le pegcetacoplan a démontré un profil d’innocuité favorable, le traitement ayant été administré plus de 12 000 fois », déclare Caroline Baumal, MD le médecin-chef d’Apellis.
Syfovre devrait être sur le marché début mars et coûtera 2 190 dollars par flacon avant les remises, selon les représentants de la société.
Étant donné que le médicament est injecté dans l’œil exactement de la même manière que les médicaments anti-VEGF, aucune formation supplémentaire n’est requise pour les cliniciens.
«De nombreux ophtalmologistes et spécialistes de la rétine connaissent déjà les traitements administrés comme le pegcetacoplan en raison de la disponibilité d’autres thérapies, y compris celles qui traitent la forme humide de la dégénérescence maculaire liée à l’âge», explique le Dr Baumal.
Le médicament est salué comme une avancée significative pour les patients atteints d’atrophie géographique en particulier et de DMLA en général.
« Ce n’est pas seulement une première étape, mais une étape majeure », déclare Boyer, « et je m’attends maintenant à ce que dans cinq ans, nous soyons en mesure d’obtenir des résultats similaires avec seulement quelques injections par an. »
Laurence
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